“Un estudio español demuestra la eficacia de la terapia génica en pacientes con anemia de Fanconi”

20/12/2024

Un ensayo clínico español ha demostrado por primera vez que la terapia génica puede resultar eficaz y segura en pacientes con anemia de Fanconi. Los resultados de esta investigación, fruto de más de 20 años de investigación preclínica y el seguimiento de los pacientes durante 7 años, acaban de ser publicados en The Lancet .

La anemia de Fanconi es una compleja enfermedad que suele manifestarse en edad pediátrica, y que afecta a las propias células madre de la médula ósea. Está caracterizada por la pérdida progresiva de las células de la sangre, lo que se traduce frecuentemente en infecciones severas, astenia y hemorragias, proceso conocido como fallo de médula ósea. Asimismo, la enfermedad está caracterizada por una alta predisposición al cáncer, tanto de las células sanguíneas como de otro tipo de tejidos.