Desarrollan una terapia génica avanzada para distrofias hereditarias de la retina

13/11/2024

Las distrofias hereditarias de la retina (DHR) son responsables del 5% de la ceguera en el mundo occidental, siendo una de las causas más frecuentes de pérdida de visión en niños y adultos jóvenes. De hecho, estas enfermedades, que afectan gravemente la visión desde edades tempranas, están causadas por mutaciones patogénicas.

La mayoría de las DHR individualmente consideradas son extremadamente raras, sin embargo, en conjunto afectan a 1 de cada 3000 a 4000 personas en Europa y Estados Unidos, con más de 15.000 pacientes en España. Las DHR afectan de modo primario a los fotorreceptores y células del epitelio pigmentario de la retina, produciendo degeneración progresiva y finalmente apoptosis, según datos del Ministerio de Sanidad.